_ Joe, 59 de ani, era „la moarte door' - apoi o pastilă de pionierat, dar experimentală, i-a învins cancerul în doar șase luni

Pacienții care se luptă cu leucemie incurabilă cu sânge cancer au fost aruncați un colac de salvare – datorită o pastilă experimentală care a fost descrisă ca „ca ceva dintr-un film SF”.

Într-un studiu timpuriu al medicamentului – care este cunoscut sub numele de NX-5948 și este atât de nou încât nu au un nume – un pacient în vârstă de 59 de ani, care nu mai avea opțiuni de tratament și avea doar luni de trăit, și-a văzut cancerul aproape dispărând după ce a început să ia pastilele.

Joe Murphy, de la Hulme, Greater Manchester, este doar al doilea pacient din lume căruia i se oferă tratamentul la The Christie NHS Foundation Trust și spune că a adus el „întors din prag”.

Fostul manager de bar a fost diagnosticat cu o formă agresivă de leucemie limfocitară cronică (LLC) în 2015, care se răspândise recent în lichidul spinal și creier.

Boala, care provoacă acumularea anormală de globule albe în sânge și în măduva osoasă, poate fi controlată la început folosind tablete, care permit pacienților să trăiască timp de aproape un deceniu în plus după diagnostic.

Cu toate acestea, în timp, celulele canceroase devin rezistente la tratamente. Aceasta înseamnă că, pentru pacienții diagnosticați la o vârstă mai fragedă, există o nevoie disperată de mai multe medicamente. CLL ucide peste 1.000 de oameni în Marea Britanie în fiecare an.

Anul trecut, Joe a încetat să mai răspundă la al treilea medicament pe care îl luase pentru a-și controla cancerul. A pierdut mai mult de un sfert din greutatea corporală și, pe măsură ce sistemul imunitar s-a slăbit, a fost internat în spital cu sepsis și meningită.

Dar astăzi, datorită faptului că i s-a oferit medicamentul de pionierat, testele arată aproape că nu dovezi de boală. „Nu aș fi aici astăzi dacă nu ar fi proces”, a spus Joe. „După ce al treilea tratament a eșuat, mă pregăteam să mor. Nu eram într-un loc bun.

„Dar acest medicament m-a ținut în viață și bine din iunie anul trecut. Este incredibil – ca dintr-un film SF. 

„Mă îngrășesc din nou, hemoleucograma este în regulă, ganglionii mei limfatici s-au micșorat la normal și a funcționat. cu succes în a scăpa de cancerul din creierul meu, ceea ce este o mare ușurare.”

În timp ce medicii nu știu cât timp ar putea ține boala la distanță, Joe spune că acum are „speranță” și poate aștepta cu nerăbdare să sărbătorească cea de-a 60-a aniversare în decembrie.

CLL, care afectează peste 4.500 de britanici în fiecare an, este cel mai frecvent cancer de sânge la adulți și reprezintă 38% din toate cazurile de leucemie. 

Aproximativ 40% au 75 de ani și mai mult. Persoanele cu antecedente familiale de LLC au mai multe șanse de a face boala.

Este mai frecventă în rândul bărbaților, din motive pe care oamenii de știință încă nu le înțeleg.

Tratamentul standard pentru LLC include inhibitori, care blochează semnalele care fac celulele canceroase să crească, imunoterapia, care funcționează prin legarea și uciderea celulelor canceroase și chimioterapia. 

Pacienților li se pot oferi, de asemenea, combinații ale acestor tratamente, despre care studiile arată că dă mai bine. rezultate. NX-5948, dezvoltat de firma de medicamente Nurix Therapeutics cu sediul în San Francisco, face parte dintr-o nouă clasă de tratamente pentru cancerele de sânge cunoscute sub numele de degradatori.

Aceștia funcționează profitând de sistemul natural de eliminare din interiorul celulelor – în în acest caz, vizează o proteină specifică de care cancerele LLC au nevoie pentru a se dezvolta și „etichetarea” acesteia pentru a fi distrusă.

Dr. Emma Searle, hematolog consultant la The Christie, care a fost investigatorul principal al studiului, a declarat: „Acesta ar putea fi descoperirea pe care am căutat-o ​​în tratamentul LLC.

p>„Medicamentul vizează o cale de care celulele LLC sunt dependente în special și practic o aruncă în aer.

„Ca medici, suntem încântați pentru că vedem un răspuns, chiar și la o doză mică, la pacienții care au epuizat toate opțiunile de îngrijire standard și sunt foarte dificil de tratat.

„A vedea deja unii dintre pacienții noștri, precum Joe, răspunzând atât de bine la tratament, cu efecte secundare minime, este foarte promițător.

„Numai timpul va spune dacă acest lucru ajunge pe piață, dar este la fel de promițător ca un studiu din faza incipientă.”

Autoritatea de reglementare din SUA, Food and Drug Administration (FDA), a acordat deja desemnarea de tratament rapid – ceea ce înseamnă că pacienții pot avea acces la acesta mai rapid – deoarece rezultatele timpurii sunt atât de promițătoare.

Faze ulterioare ale studiului sunt în desfășurare.

(Fluierul)